تایید درمان جدید آسیب نخاعی در ژاپن، دانشمندان را نگران کرده است
درمان جدید آسیب نخاعی توسط سلول‌های بنیادی مزانشیمی در ژاپن به‌زودی در دسترس عموم قرار خواهد گرفت. بااین‌حال، عدم اثبات اثربخشی آن، برخی را نگران کرده است.
تأیید درمان جدید با استفاده از سلول بنیادی برای آسیب نخاعی توسط دولت ژاپن باعث نگرانی دانشمندان گردید. نگرانی اصلی آن‌ها، کافی نبودنٍ شواهدی است که کارآمد بودن این درمان را تأیید کند. ژاپن با استفاده از سلول‌های بنیادی، درمانی را برای آسیب نخاعی تأیید کرده است. این رویداد درواقع نخستین درمان برای این نوع محسوب می‌گردد که تأییدیه‌ی دولت را برای فروش به بیماران گرفته است.
به‌گفته‌ی ماسانوری فوکوشیما، پزشک تومورشناس و رئیس مرکز اطلاع‌رسانی پژوهش‌های کاربردی‌سازی، یک سازمان دولتی ژاپنی مستقر در بندر کوبه که به مدت بیش از یک دهه به حمایت و ارائه‌ی مشاوره به این پروژه مشغول بوده، «این درمان، انقلابی بی‌سابقه در علم و پزشکی است که درهای جدیدی را در حوزه مراقبت‌های بهداشتی باز می‌کند».
اما پژوهشگران مستقل هشدار داده‌اند که این تأییدیه، زودهنگام است. ۱۰ متخصص در زمینه‌ي سلول‌های بنیادی یا آسیب نخاعی که برای اعلام نظرشان توسط مجله Nature انتخاب گردیده‌اند و در این پروژه و تجاری‌سازی آن نقشی نداشته‌‌اند، بیان کردند که شواهد مبنی بر اثربخش بودن این درمان ناکافی است. تعداد زیادی از این متخصصان بیان کردند که تأییدیه برای این درمان که بهصورت وریدی تزریق می‌گردد، براساس یک کارآزمایی بالینی با طراحی کوچک و ضعیف بوده است.
دانشمندان بیان کردند که معایب این کارآزمایی که شامل دو سو کور (double-blinded) نبودن آن می‌گردد، ارزیابی اثربخشی طولانی مدت این درمان را مشکل کرده است، زیرا رد کردن این موضوع که ممکن است بیمار به‌طور طبیعی بهبود یافته باشد سخت است. همچنین، گمان می‌رفت که سلول‌های مورد استفاده که به‌عنوان سلول‌های بنیادی مزانشیمی (Mesenchymal Stem Cells) شناخته می‌گردد، ایمن هستند، درحالی‌که تزریق سلول‌های بنیادی به خون با لختههای خطرناک خون در ریه‌ها ارتباط دارد. درواقع همه‌ی روش‌های پزشکی با ریسک همراه است که تأیید کردن آن‌ها را سخت می‌کند؛ مگر اینکه ثابت گردد ویژگی مثبتی را ارائه می‌دهند.
مسیر گرفتن تأیید
جیمز گست، جراح مغز و اعصاب در پروژه‌ی میامی برای درمان فلج کامل در دانشگاه میامی در کالفرنیای آمریکا در این‌باره گفت:
این موضوع که درمان برای فروش به بیماران تأییدیه گرفته، نگران‌کننده است. این تأییدیه یک گام ناامیدکننده برای هر آنچه محسوب می‌گردد که دانشمندان و پژوهشگران در طول ۷۰ سال گذشته درباره‌ی چگونگی اجرای یک کارآزمایی بالینی معتبر آموخته‌اند.
جراح مغز و اعصاب اٌسامو هونمو از دانشگاه پزشکی سامپورو در ژاپن، یکی از مخترعان این درمان است، بیان کرده در حال آماده‌سازی و چاپ یک مقاله‌ی علمی است که درباره‌ی کارآزمایی بالینی این درمان و مسائل ایمنی بحث خواهد کرد. او گفت که از نظرش، این درمان بسیار ایمن است. همچنین وی درباره‌ي دلیل انجام ندادن آزمایش دوسوکور اعلام کرد که طبق مقرارت ژاپن انجام این آزمایش لازم نیست. طبق گفته‌ی فوکوشیما، مهم‌ترین نکته درباره‌ی این درمان اثربخشی چشمگیر و قطعی آن است.
نتایج منتشرنگردیده، آزمایشی را متشکل از ۱۳ نفر شرح می‌دهند که در ۴۰ روز گذشته آسیب نخاعی را تجربه کرده‌اند. تیم پژوهشگران دریافتند که تزریق سلول‌های بنیادی گرفته از مغز استخوان بیماران به آن‌ها کمک کرد تا برخی از احساسات و حرکات ازدست‌رفته را دوباره به‌دست آورند.
براساس این نتایج، ماه گذشته وزارت بهداشت ژاپن، تأییدیه‌ی مشروط را به این درمان که Stemirac نام دارد، اعطا کرد. این درمان با استفاده از استخراج سلول‌های بنیادی مزانشیمی از یک شخص و تکثیر آن در آزمایشگاه انجام می‌گیرد. در کارآزمایی بالینی، حدود ۵۰ تا ۲۰۰ میلیون سلول بنیادی مزانشیمی ۴۰ روز بعد از جراحت بهصورت وریدی به بیماران تزریق گردید تا به بهبود جراحات کمک کند. این تیم می‌توانند تا ۷ سال آینده، زمانی‌که داده‌های لازم برای اثبات کارآمدی این درمان از شرکت‌کننده‌های این درمان جمع‌آوری گردد، به بازاریابی و فروش این دارو بپردازند. در چند ماه آینده مردم می‌توانند برای شرکت در این درمان شروع به پرداخت هزینه کنند.
درحالی‌که بسیاری از دولت‌ها قبل از اینکه به یک درمان جدید اجازه فروش دهند، آن‌ها را تحت آزمایش‌های بالینی دقیق با صدها بیمار قرار می‌دهند، ژاپن برنامه‌ای برای سرعت بخشیدن به توسعه‌ی داروهای احیاکننده‌ای دارد که درمان‌هایی با اثربخشی اندک را نشان دهند؛ مشروط به اینکه پژوهشگران و دانشمندان مخترع آن درمان داده‌های تکمیلی را جمع‌آوری کنند.
طریقه عمل
هونمو در این‌باره گفت که بعد از ۶ ماه، ۱۲ بیمار از مجموع ۱۳ بیمار دست‌کم به اندازه یک درجه بهبود یافتند. معیار این درجه‌بندی طبق مقیاس انجمن آسیب نخاعی آمریکا است که یک سیستم بین‌المللی شناخته‌گردیده به‌حساب می‌آید و توانایی مردم برای منقبض کردن عضلات و حس لامسه در قسمت‌های بدن را رتبه‌بندی می‌کند.
این تیم معتقد است که سلول‌های بنیادی می‌توانند آسیب‌های وارده به نخاع را ازطریق هریک از چندین مکانیزم درمان کنند که شامل کاهش التهاب و محافظت از یاخته‌های عصبی (نورون) باقی‌مانده است. آن‌ها همچنین گفته‌اند که بعضی از سلول‌های بنیادی تزریق گردیده می‌توانند به یاختهی عصبی تبدیل گردند و در نتیجه قادر به جایگزینی با یاخته‌های عصبی آسیب‌دیده هستند. هونمو و همکارانش در این‌باره گفتند که آن‌ها این مکانیزم‌ها را در مطالعات روی حیوانات نشان داده‌اند.
این ادعا که سلول‌های بنیادی مزانشیمی می‌توانند به یاختهی عصبی تبدیل گردند، به‌خصوص باعث نگرانی برخی از دانشمندان مستقلی گردیده که مجله Nature با آن‌ها مشورت کرده است. مطالعات انجام‌گرفته‌ی اولیه تا اواسط قرن بیست‌ویکم نشان داده‌اند این سلول‌ها می‌توانند ویژگی‌های خاص یاخته‌های عصبی مانند بیان برخی از پروتئین‌های مشابه را بگیرند، اما این ایده که آن‌ها می‌توانند کاملاً مانند یاخته‌های عصبی عمل کنند به‌طور گسترده‌ای رد گردیده است.
بنابراین، طبق گفته‌ی بروس دابکین، متخصص مغز و اعصاب در دانشگاه کالیفرنیا واقع در لس‌آنجلس، بعید است که این دسته از سلول‌ها در آزمایش به یاختهی عصبی تبدیل گردیده باشند. مطالعات دیگر روی انسان‌ها و حیوانات نشان داد که سلول‌های بنیادی مزانشیمی که بهصورت وریدی تزریق گردیده‌اند، تمایل دارند در ریه‌ها گیر کنند. یک پژوهشگر سلول‌های بنیادی در مؤسسه‌ی ملی بهداشت ایالات متحده واقع در بِتِسدا در مریلند آمریکا به‌نام پاملا روبی در این خصوص گفته است:
این حقیقت که سلول‌ها در ریه‌ها گیر می‌کنند، باور به اثربخشی آن‌ها در نخاع را مشکل می‌کند.
جفری کاکسیس متخصص مغز و اعصاب در دانشگاه ییل در نیو هیوِن واقع در کانتیکت، که با هونمو و دیگر افراد تیم به مدت ۲۰ سال مشغول همکاری بوده است، نتایج این درمان را «بالقوه جالب» خواند. وی همچنین گفت درحالی‌که استفاده از این سلول‌ها دارای مزایایی است؛ اما ادامه‌ی کار برای اثبات اثربخشی کامل آن ضروری می‌باشد.
مسئولیت اثبات
همچنین برخی از دانشمندان مستقل، نگرانی خود را درباره‌ی فقدان آزمایش دوسوکور بیان کردند. این آزمایش یک استاندارد طلایی برای ارزیابی اثربخشی یک درمان است، زیرا پزشکان و بیماران نمی‌دانند که چه کسی درمان تجربی را دریافت می‌کند. در نتیجه، براساس گفته‌ی گِست، این موضوع میزان تعصب را که مانع از کشف اثربخشی درمان توسط دانشمندان می‌گردد، کاهش می‌دهد. اجرای مطالعات دوسوکور می‌تواند دشوار باشد. در حالی‌که در این مورد طبق گفته‌ی گست، این موضوع آسان کردیده است.
طبق گفته‌ی دابکین، در عوض نتایج می‌تواند با درمان طبیعی و توانبخشی فیزیکی در ماه‌های بعد از صدمه توضیح داده شود. او همچنین اضافه کرد که «این آزمایش به‌گونه‌ای طراحی گردیده است که نمی‌تواند اثربخشی را نشان دهد».
بااین‌حال فوکوشیما درباره‌ی این موضوع گفت که بهبود مداوم و نرخ موفقیت بالا در میان بیماران آزمایشی حتی بین آن دسته از بیمارانی که به آن‌ها گفته بودند امیدی به بهبود آن‌ها نیست، بی‌سابقه است. او همچنین اضافه کرد که این میزان موفقیت در بهبود نمی‌تواند با درمان‌های طبیعی با توانبخشی به دست بیاید.
اما طبق گفته‌ی یک محقق سلول‌های بنیادی در دانشگاه کالیفرنیا، سانفرانسیسکو، به‌نام آرنولد کریگستاین به‌محض فروش این درمان به بیماران، جمع‌آوری شواهد برای اثبات اثربخشی این درمان سخت‌تر می‌گردد. پرداخت هزینه برای درمان می‌تواند احتمال اینکه بیمار اثر پلاسیبو (Placebo effect) را تجربه کند، افزایش دهد. این موضوع اجرای یک آزمایش کور را غیرممکن می‌کند، چرا که نمی‌توان از مردم برای یک رویه پلاسیبو پول دریافت کرد.
کریگستاین نگران است که این محصول ممکن است بدون اینکه مدرکی مبنی بر اثربخشی آن را ارائه گردد، در بازار باقی بماند. او همچنین گفت:
از لحاظ اخلاقی صحیح نیست که از بیماران برای درمانی که هنوز اثبات نگردیده و همراه با ریسک است، هزینه دریافت کرد.
